一直以来，肺动脉高压 (pulmonary arterial hypertension，PAH) 被称作「心血管里的癌症」，这种说法并不是没有道理。肺动脉高压患者所面临的「高压」，不仅仅来自心血管，还来自于该疾病的医疗环境。
肺动脉高压治疗面临「高压」困境
肺动脉高压是一种罕见的心肺血管疾病，普通人群中肺高血压患病率约为 1%，但是在超过 65 岁的人群中发病率会升高至 10%，其中约 80% 患者来自发展中国家 1。
肺动脉高压虽然发病率相对较低，但是不可否认，它是一种致命的「高危」疾病。有流行病学资料显示特发性及遗传性 PAH 患者在经过常规治疗后，5 年生存率仅为 20.8%。另外，肺高血压还增加了以下疾病的死亡风险，如特发性肺纤维化、 慢性阻塞性肺疾病和慢性心力衰竭的风险 2，如无正确的治疗，很快会死于难以纠正的右心衰竭 1。
除了疾病本身给患者带来的「高压」伤害，肺动脉高压所面临的用药尴尬也是造成治疗困境的原因之一。目前，市场上还没有任何一款治疗肺动脉高压的药品被纳入国家医保范围。患者因病致贫，如不服药生存期仅为 2.8 年 3。这也是为什么治疗肺动脉高压的药物也被称为「孤儿药」。不少患者甚至因为药物费用高而放弃了早期治疗时机，导致病情加重，或者有些患者无法承受长期用药的负担，而不得不选择停药，致使无法获得理想治疗效果 5。
肺动脉高压的「高压」困境该如何解决？
想要全面解决肺动脉高压的「高压」问题，不仅需要医学的研发力量，还需要医疗政策环境的大力支持。
一方面，靶向药物的研发和进步大幅提升了肺动脉高压的生存率，为患者带来了希望。安立生坦是指南推荐的治疗肺动脉高压的基础用药。一直以来，众多临床研究试验均证实安立生坦单用或者联用可改善肺动脉高压患者临床症状，提高其运动耐量，延缓病情恶化速度，显著改善患者的预后 4-5。继 2015 年欧洲心脏病学会肺动脉高压诊断治疗指南推荐安立生坦作为联合治疗的基础用药后 6， 2018 年最新中国肺高血压诊断和治疗指南再次更新，将其推荐为联合 PDE-5i 作为联合治疗的唯一推荐方案 1。
另一方面，在今年的国务院常务会议上，李克强总理提出要保障中国 2000 多万罕见病患者用药，决定从 3 月 1 日起给予 21 种罕见病药品增值税优惠。全国政协委员、北京大学第一医院心血管内科主任霍勇也在某访谈中表示，随着国家针对罕见病治疗的政策越来越完善，用于治疗这些疾病的药物效果将越来越好，肺动脉高压等罕见病将告别「孤儿药」，拥有正常生活。
虽然，肺动脉高压的治疗依然任重道远，但是相信在医学力量和政策支持的双重推动下，肺动脉高压的「高压」问题能够得到进一步的改善，为更多患者带来身心上的获益。
参考文献:
1.中华医学会心血管病学分会肺血管病学组, 中华心血管病杂志编辑委员会. 中国肺高血压诊断和治疗指南2018 [J]. 中华心血管病杂志,2018,46(12): 933-964.
2.Steven M.Kawut，中华心血管病杂志,肺动脉高压的流行病学、危险因素和个性化治疗 [J]. 中华心血管病杂志,2014,42(6): 453-454.
3.荆志成,徐希奇.肺动脉高压的遗传学基础(上).中华医学信息导报,2006,21(15):22.
4.Galie′ N, Olschewski H, Oudiz RJ, et al. Ambrisentan for the treatment of pulmonary arterial hypertension. Results of the ambrisentan in pulmonary arterial hypertension, randomized, doubleblind, placebo-controlled, multicenter, efficacy (ARIES) study 1 and 2. Circulation, 2008, 117:3010-3019.
5.Austin ED, Ma L, LeDuc C, et al. Whole exome sequencing to identify a novel gene (caveolin-1) associated with human pulmonary arterial hypertension[J]. Circ Cardiovasc Genet, 2012, 5(3):336-343.
6.2015 ESC/ERS Guidelines for the diagnosis and treatment of pulmonary hypertension. European Heart Journal，doi:10.1093/eurheartj/ehv317
编辑：冯启澄，李雪颖
图片来源：站酷海洛
